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Un patient reçoit la deuxième thérapie génique CRISPR au monde

Un patient reçoit la deuxième thérapie génique CRISPR au monde

Pour la première fois en Occident, CRISPR a été utilisé pour traiter des patients humains en utilisant une thérapie d'édition génique.

Premier traitement occidental utilisant CRISPR

CRISPR Therapeutics, basée en Suisse, et Vertex, basée au Massachusetts, ont annoncé des progrès dans l'utilisation de la technologie révolutionnaire d'édition de gènes comme traitement d'une maladie sanguine, la première fois qu'un tel traitement est utilisé par une clinique médicale occidentale.

La toute première utilisation d'une thérapie d'édition de gène CRISPR est en Chine, où un essai sur le cancer utilisant la technique d'édition de gène pour une thérapie contre le cancer est en cours.

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Le premier patient traité par CTX001, que la société décrit comme «une thérapie par cellules souches hématopoïétiques expérimentale, autologue, modifiée par le gène CRISPR / Cas9», a une bêta-thalassémie transfusionnelle et a reçu la thérapie dans le cadre d'un essai expérimental sur éditer les thérapies chez les humains.

«Nous avons fait d'énormes progrès avec CTX001 et sommes heureux d'annoncer que nous avons traité le premier patient atteint de bêta-thalassémie dans cette étude clinique», a déclaré Samarth Kulkarni, PDG de CRISPR Therapeutics.

«Traiter le premier patient de cette étude marque une étape scientifique et médicale importante et le début de nos efforts pour réaliser pleinement la promesse des thérapies CRISPR / Cas9 en tant que nouvelle classe de médicaments potentiellement transformateurs pour traiter des maladies graves.»

La société a également déclaré avoir recruté le premier patient à commencer à recevoir le traitement d'investigation de CTX001 pour la drépanocytose sévère et devrait commencer le traitement d'ici le milieu de 2019.

«La bêta-thalassémie et la drépanocytose sont des maladies graves et potentiellement mortelles, et nous évaluons un traitement ex vivo avec CTX001 dans le but de créer une thérapie curative potentielle ponctuelle», a déclaré David Altshuler, vice-président exécutif et directeur scientifique de Vertex .

«Notre collaboration avec CRISPR Therapeutics offre une nouvelle approche thérapeutique potentielle passionnante qui complète notre stratégie d'utilisation de l'innovation scientifique pour créer des médicaments transformateurs pour les maladies graves.

Bêta thalassémie et drépanocytose

La bêta-thalassémie est une maladie génétique du sang causée par des mutations du gène de la bêta-globine, ce qui entraîne une production faible ou nulle de bêta-globine. La bêta-globine est un composant important de l'hémoglobine, qui est responsable du transport de l'oxygène dans le sang.

La drépanocytose (SCD) est également une maladie génétique du sang causée par des mutations du gène de la bêta-globine, qui produit une hémoglobine anormale en forme de croissant. Cela peut rendre les cellules sanguines rigides et bloquer les petits vaisseaux sanguins. Une SCD sévère peut entraîner une douleur aiguë, des dommages aux organes et une durée de vie réduite.


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