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La première utilisation de CRISPR à l'intérieur du corps aidera à traiter la cécité chez les enfants et les adultes

La première utilisation de CRISPR à l'intérieur du corps aidera à traiter la cécité chez les enfants et les adultes

Les patients aux États-Unis sont sur le point d'être les premiers à être enrôlés dans une technique d'édition de gènes, connue sous le nom de CRISPR, utilisée à l'intérieur du corps pour les aider à traiter une forme héréditaire spécifique de cécité.

Les personnes atteintes de cette maladie ont des yeux normaux, mais il leur manque un gène qui permet à la lumière d'être convertie en signaux envoyés au cerveau et qui leur permet de voir.

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Cette étude expérimentale impliquera des enfants et des adultes dans le traitement, afin de restaurer la vision de leurs yeux.

Gène à un endroit précis

CRISPR éditera le gène qui manque à ces patients afin de voir, en coupant et en éditant l'ADN à un endroit précis. Il s'agit d'une opération ponctuelle, qui modifie à jamais l'ADN de la personne.

Editas Medicine a réussi. La firme de biotechnologie d'édition de gènes transfère son traitement pour une forme rare de cécité (LCA10) vers des tests sur l'homme. La FDA a signé la phase 1/2 en novembre et les partenaires ont commencé à recruter des patients. # moderntrials # Clinicaltrialspic.twitter.com / YPZZ1edopa

- Essais modernes (@ModernTrials) 27 juillet 2019

CRISPR est d'un intérêt particulier pour les scientifiques du monde entier, car il est simple et peut modifier nos gènes. Cependant, les effets secondaires et les réactions restent encore incertains à ce stade.

le deux entreprisesqui effectueront ce test spécifique aux États-Unis sont Editas Medicine et Allergan. Dix-huit les gens seront testés aux États-Unis à partir de l'automne.

En modifiant les gènes de ces patients, on espère que cela empêchera la maladie de se déplacer de génération en génération.

La maladie oculaire

La maladie est appelée amaurose congénitale de Leber, et ceux qui participeront à l'étude sur la cécité en ont une forme. C'est la cause la plus fréquente de cécité héréditaire chez les enfants, survenant deux à trois hors de chaque 100 000 naissances.

La façon dont les gens sont touchés par la maladie est qu'ils ne peuvent généralement voir qu'une lumière vive et des formes floues, finissant par perdre complètement la vue.

Comme il est hérité, les parents peuvent porter les gènes, parfois en dormance pendant des générations, avant de les transmettre à leur progéniture.

Cette nouvelle étude testera des enfants de trois ans et plus, aussi bien que adultes, le tout avec une vision variable.


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