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Un nouvel outil d'édition de gènes pourrait traiter les maladies causées par des mutations

Un nouvel outil d'édition de gènes pourrait traiter les maladies causées par des mutations

Les scientifiques de SALK ont développé un outil d'édition de gènes qui pourrait traiter un large éventail de maladies causées par des mutations.

Selon les chercheurs, l'outil pourrait contourner le besoin d'approches de remplacement de gène existantes potentiellement dommageables en éditant le gène alors qu'il est encore en train d'être muté.

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Remplacer les approches existantes

Les approches existantes d'édition du génome, malheureusement, causent souvent des dommages. L'équipe du Salk Institute affirme avoir créé une approche plus sûre.

La nouvelle technologie d'édition du génome, récemment décrite dans unRecherche cellulaire papier, pourrait être utilisé pour traiter un large éventail de mutations génétiques telles que la maladie de Huntington et la progeria.

L'outil, surnomméSATI (Shomologie ingle UNEintro-Tciblage jentegration), s'appuie sur HITI, une variante de la technique d'édition de gène CRISPR-Cas9 déjà établie.

Comme le rapporte Engadget, CRISPR-Cas9 traite les mutations en insérant une copie saine d'un gène problématique dans la région non codante de l'ADN.

SATI, dit l'équipe, peut effectuer des modifications sur les gènes pendant que la mutation est à l'œuvre. Pendant que l'ADN se répare, le gène normal s'intègre dans le génome aux côtés de l'ancien - cela élimine le gène gênant sans le risque de procédures plus anciennes.

«Cette étude a montré que SATI est un outil puissant pour l’édition du génome», a déclaré Juan Carlos Izpisua Belmonte, professeur au laboratoire d’expression génique de Salk et auteur principal de l’article, dans un communiqué de presse.

«Cela pourrait s'avérer essentiel dans le développement de stratégies efficaces pour le remplacement du gène cible de nombreux types différents de mutations, et ouvre la porte à l'utilisation d'outils d'édition du génome pour éventuellement guérir un large éventail de maladies génétiques.

Un travail en cours


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